Лечението на очните заболявания се счита за едно от най-обещаващите за стволовите клетки, които са изследвани повече от 3 десетилетия.

Докато привържениците казват, че всички тези основи най-накрая се реализират, други наричат напредъка бавен и сложен.

„Все още сме далеч от стотиците заболявания, които биха могли да бъдат изкоренени със стволови клетки“, казва д-р Джеймс Уелс, главен научен директор в Центъра за стволови клетки и органоидни лекарства в Детска болница в Синсинати. „Повечето изпитвания се занимават само с„ Безопасни ли са? ““, Казва той, като се позовава на първата фаза на клиничните изпитвания, която се използва само за да се установи дали лечението е безопасно, а не колко добре работи.

Един тип стволови клетки, които са  често изследвани са индуцираните  плурипотентни истволови клетки, и са  открито едва през 2006 г. Това са възрастни стволови клетки, препрограмирани да работят като ембрионални стволови клетки. Изследователите също използват ембрионални стволови клетки, получени от ембриони и отглеждани в лаборатория, и възрастни стволови клетки от тъкани и органи.

„Бих казал, че темпът на нещата е  много по-бърз, отколкото бях предвидил“, казва Анди Макмахон, доктор на медицинските науки, W.M. Кек провокатор и университетски професор в Университета на Южна Калифорния.

За сравнение, казва Уелс, лекарствата по лекарско предписание често отнемат повече от 15 години, за да преминат от етапите на изследване до пазара.

През фискалната 2019 г. NIH изчислява, че ще финансира 1,6 милиарда долара в изследвания за стволови клетки.

На своята страница „клинично табло“ CIRM, Агенцията за стволови клетки в Калифорния, изброява 56 клинични изпитвания, които е финансирала. По-рано Калифорнийският институт за регенеративна медицина, беше лансиран, след като избирателите на Калифорния одобриха предложение 71 през 2004 г., предоставяйки 3 милиарда долара за изследвания на стволови клетки. (Някои други щати последваха примера си за финансиране на изследвания за стволови клетки).

Тези 56 проучвания на CIRM включват изследвания на стволови клетки срещи рак на  кръвта и други видове рак, диабет, ХИВ и СПИН и заболявания на очите, неврологичната система, бъбреците, сърцето и костите. От 56-те само шест са във фаза 3, последната, преди да поискат одобрение.

Кратък списък

Ако попитате експерти за успехите на изследванията на  стволовите клетки, мнозина ще споменат лечението на болестта „Bubble Boy“, докладвано по-рано през 2019 г. Лечението е за рядък генетичен дефект, който ограбва  имунната система на бебетата и може да доведе до тежка инфекция. Лечението е от решаващо значение, за да се избегне смъртта.

Заболяването, за което се отнася терапия, се нарича тежка комбинирана имунна недостатъчност (Severe combined immunodeficiency – SCID, синдром на Гланцман-Ринайкър). Той е известен също като „синдром на балона“ – хората с този вроден дефект на практика нямат имунна система, изключително уязвими са към инфекциозни заболявания и трябва да се намират постоянно в стерилна среда. Това заболяване засяга едно новородено от 100 хиляди.

Първо изследователите получават кръвообразуващи стволови клетки от костния мозък на пациента, доставят нормален ген в клетката, след което вливат стволовите клетки обратно в пациента. Генетично коригираните системни клетки се заселват и започват да произвеждат нови кръвни клетки.

Други лечения не са толкова далеч, но сред цитираните области на изследване най-често са:

Дегенерация на макулата: Макулата или жълтото петно, представлява централната част от ретината на окото, в която са струпани фоторецепторите (конусчета) и отговаря за ясното детайлно виждане. Увреждането на макулата  води до намаление на зрението, разкривяване на правите линии, деформация на образите и загуба на способност за четене при запазено периферно зрение.

Дегенерациите на макулата могат да бъдат вродени и придобити. Могат да се дължат на генетични фактори, на токсично увреждане (обикновено от медикаменти). Най-често срещаната форма на дегенрация на макулата е възрастовата. Засяга 10% – 13% от населението над 65г. Счита се, че 80% от факторите за развитието на това заболяване са генетични и едва 20% са свързани с външни фактори. Очаква се заболеваемостта да се увеличи поне два пъти до 2020г., като се превръща в голям медицински и социално – икономически проблем.

Изследването, в което участвала Анна Куел, било фаза 1-2. Четирима пациенти са получили импланта. Всички имат стабилно или подобрено зрение. „Това, което показват нашите предварителни резултати, е, че един от пациентите чете до около 17 букви повече, отколкото в началото на очната диаграма, или около три реда повече“, казва Кашани. Подобряването с три реда на очна диаграма, както знае всеки, който има проблем със зрението, според него, „е огромно“. Тези открития предполагат, че се случва нещо с поставянето на новия имплант под ретината, за да поддържа зрението, казва той.

Кашани се надява да започне друго проучване във фаза 2 през 2020 г., за да оцени пациенти с по-слабо напреднала макулна дегенерация.

Бъбречна трансплантация: Пациентите, които претърпяват бъбречна трансплантация, трябва да приемат имуносупресивни лекарства до живот, за да предотвратят отхвърлянето на органа. Тези лекарствата крият рискове, като например да станат токсични и да увеличат риска от инфекция, сърдечни заболявания, рак и диабет. Сега изследователите вливат стволови клетки и имунни клетки от донора на органа в пациента, получил бъбрека на донора. Надеждата е да се спре нуждата от имуносупресивни лекарства.

Изследването вече е във фаза 3. Изследователите искат да покажат, че подходът е безопасен и ефективен, и да проверят дали той прекратява необходимостта от имуносупресивни лекарства. Проучването трябва да приключи през януари 2022 година.

Диабет: Други изследователи работят върху използването на ембрионална терапия със стволови клетки за лечение на диабет тип 1, което се случва, когато имунната система унищожава бета клетките в панкреаса, които произвеждат инсулин. Изследователите са намерили начин да превърнат човешките ембрионални стволови клетки в такива, известни като панкреатични прогениторни клетки. След това те могат да узряват в бета-клетки, произвеждащи инсулин.

Изследването е във фази 1 и 2, за да се тества безопасността на поставяне на устройство, съдържащо прогениторните клетки, на 69 души с диабет тип 1. Завършването на проучването с участници в Сан Диего, Калифорния и Едмънтън, Канада, е предвидено за януари 2021 г.

Болест на Паркинсон: Двадесет пациенти с болестта на Паркинсон са получили стволови клетки, взети от костния мозък на здрав възрастен. Изследванията показват, че хроничното възпаление на мозъка играе роля за развитието на неврологичното заболяване, причинявайки проблеми с движението и баланса. Изследователят на изследването Mya Schiess, доктор по медицина, професор по неврология в Медицинския университет McGovern в UTHealth в Хюстън, казва, че се смята, че стволовите клетки имат регенеративни ефекти и потискат възпалението.

Всичките четири тествани дози са били добре понесени и безопасни, казва Schiess. „Ние открихме най-голям ефект с най-високата доза.“ При 12-седмично проследяване всичките 20 пациента  имат по-добри резултати при движение и все още се повлияват добре при 6-месечната оценка. Тя се надява да получи финансиране и одобрение за проучване във фаза 2 по-късно тази година.

Стволовите клетки не само лекуват болести

Повечето хора познават стволовите клетки и тяхната употреба за лечение или част от лечение. Друг аспект е да се вземат стволови клетки, да се симулират модели на болести „в чиния“ и след това да се тестват лекарства върху моделите, за да се види кои от тях могат да работят.

Тези подходи потенциално ще намерят и оценят нови лекарства, както и ще се справят с конкретните форми на разтройства при даден пациент.

Пречки и противоречия

Противоречията относно източника на стволови клетки за изследвания продължават. В началото на юни Министерството на здравеопазването и човешките услуги на САЩ не поднови договор за изследване на ембрионални  тъкани с Калифорнийския университет в Сан Франциско, включващ човешка фетална тъкан от избирателни аборти, за да разработи протоколи за тестване, а също така обяви мерки за ограничаване на бъдещи изследвания, включващи такава тъкан .

Произходът на стволовите клетки за изследване зависи от целта, казва Макмахон. Използват се нормални стволови клетки за възрастни от специфични тъкани, като например черния дроб, както и индуцирани плюрипотентни клетки и в по-малка степен ембрионални стволови клетки.

Ембрионалните линии на стволови клетки, които доставят достатъчно за много изследвания, могат да бъдат разработени от един ембрион. По-голямата част от работата в момента е със съществуващите линии на стволови клетки. Няма реални усилия за генериране на нови ембрионални стволови клетки, казва Макмахон.

Междувременно броят на клиниките за стволови клетки – сега са около 700 – продължава да расте в световен мащаб. Някои от тях предлагат недоказани лечения, които имат малко изследвания зад гърба си, според доклад в The Journal of American Medical Association (JAMA). През юни федерален съдия разпореди две клиники за стволови клетки във Флорида да бъдат затворени, след като FDA поиска постоянна заповед срещу клиниките, тъй като техните третирани със стволови клетки мастни тъкани не са доказани или одобрени.

Поглед напред

„Бъдещето трябва да бъде наистина розово“, казва McMahon на USC за приложенията на стволови клетки. Той прогнозира, че изследването на стволови клетки ще породи различни видове лекарства, включително не само за  лечението  на конкретни болести, но и намиране на лекарства, които работят по-добре за отделните пациенти. Като цяло върху това е и бъдещия фокус на медицината- да се наблегна на индивидуалния пациент.

В обширен преглед на изследванията за стволови клетки, експерти, пишещи в Nature Cell Biology, стигат до заключението, че за да продължат напред са били необходими почти 30 години изследвания.

Куел, пациентът с дегенерация на макулата, също е с подобрено състояние  на дясното си око. Ако се влоши до същата точка като лявото й око, тя казва, че не би се поколебала да се запише още веднъж за лечението.