Употреба на стволови клетки при лечение на Аутизъм

Учени в института в Панама се събират през 2005 година, за да представят безпристрастни, научно обосновани възможности за лечение на пациенти с дегенеративни заболявания. Организацията е възникнала от неудовлетворената нужда да се осигурят терапии със стволови клетки, които са показани от други, за да се отговори на безопасността при проучванията от Фаза I, но все още не са широко достъпни, тъй като ефикасността не е доказана.

Тяхното лекарство се основава на клиничната употреба на стволови клетки. Откакто отворят вратите през 2006 г., извършват над 10 000 процедури. Те редовно си взаимодействат с колеги в САЩ и в международен план, които използват стволови клетки като част от клиничните изпитания, за да включат най-новите постижения в грижата за пациентите.

Нели Риордан е един от първите пионери и експерти в приложните изследвания на стволови клетки. Д-р Риордан основава публично търгуваната компания Medistem Laboratories (по-късно Медистем Инк.), Придобита от Intrexon през 2013 г.

Той е основател и председател на Медистем Панама Инк.,която е  водеща лаборатория за стволови клетки и изследователски център, разположен в Технологичния парк на престижния Град на знанието в Панама. Лабораторията е в челните редици на изследванията върху ефектите на възрастните стволови клетки върху хода на няколко хронични заболявания и състояния. Лабораторията е напълно лицензирана от Министерството на здравеопазването на Панама.

Човешки мемвенхимни стволови клетки, получени от човешка пъпна връв (hUCT-MSCs), изолирани и култивирани в Medistem Panama за създаване на мастер клетъчни банки, се използват в САЩ.

Д-р Риордан е основател, председател и главен научен сътрудник на Института за стволови клетки в Панама, който специализира в лечението на човешки заболявания и състояния с възрастни стволови клетки, главно мезенхимни стволови клетки, произхождащи от човешка пъпна връв. Създадена през 2007 г., институтът за стволови клетки е една от най-старите, най-известните и добре уважавани клиники за лечение на стволови клетки в света.  Д-р Риордан също разработва хранителна добавка, която е клинично доказана, че увеличава количеството на циркулиращите стволови клетки в организма за продължителен период от време. За момента се продава в 35 държави по света.

Те провеждат клинични изпитвания фаза I/ II за множествена склероза, аутизъм и ревматоиден артрит.

Какво е аутизъм?

Аутизмът е спектър от нарушения, характеризиращи се с изразени аномалии в комуникацията и социалните взаимодействия. Две често срещани констатации се свързват при деца с това разстройство, а именно намалената оксигенация в определени области на мозъка и хронично имунологично медиирано възпалително състояние в червата.

Аутизмът се проявява с усамотяване, самоизолиране. Аутизмът е разстройство на социалното развитие, което засяга развитието на мозъка, а от там и поведението на човек. Аутистите живеят в свой свят. Това е генерализирано разстройство на развитието от така наречения аутистичен спектър, наблюдавано за пръв път от американския психиатър Лио Канър (Kanner, 1943). Паралелно с Канър австрийският педиатър Ханс Аспергер (Asperger, 1944) наблюдава сходни с аутизма клинични симптоми, които залягат в основата на Синдрома на Аспергер – друго разстройство от аутистичния спектър.

Има три основно симптома :

Нарушението на социалните взаимоотношения:

  • неспособност на пациента да управлява социалните си контакти чрез невербално поведение (социална усмивка, мимика, зрителен контакт)
  • неспособност за установяване на отношения с връстници (силно изразена липса на интерес към връстници, липса на приятелства)
  • несподеляне на интереси или чувства с другите (не посочва интересни неща на другите)
  • липса на социално-емоционална обвързаност с другите (неуместно поведение в социални ситуации; липса на емоционални реакции, например утешаване; изглежда така, сякаш използват другите като предмети)

Нарушенията на речта и езика:

  • речта липсва или е неразбираема за околните
  • липсва компенсация на вербалната реч чрез мимика или жестове, липсва спонтанна имитация на действията на другите
  • стереотипни, повтарящи се, своеобразни изрази, както и неологизъм, ехолалия, изговаряне на мисли на глас

Повтарящи се, стереотипни действия са:

  • стереотипни, необичайни действия или тясно ограничени специални интереси (ритуали, фиксирано наблюдаване на движещи се обекти)
  • стереотипни и повтарящи се маниеризми (въртене на пръсти пред очите, люлеене върху стол, подскачане)
  • занимание с части от обекти или нефункционални елементи от обекти (като колела на детски колички, очи на кукли) или необичаен интерес към аспекти на сетивата: фиксиране към определен мирис, вкус, докосвания

Каква е научната обосновка зад използването на стволови клетки за лечение на аутизъм?

 

Текущите разследващи терапии за аутизъм се опитват да обърнат тези аномалии чрез прилагане на антибиотици, противовъзпалителни агенти и хипербарен кислород. За съжаление, никой от тези подходи не разглежда основните причини за лишаване от кислород и възпаление на червата.

Причината за лечението на аутизъм с мезенхимални стволови клетки от тъкан от пъпна връв е, че аутизмът и степента му на сериозност са значително свързани с възпалителни и невровъзпалителни цитокини.  Интравенозно приложение на мезенхимални стволови клетки от пъпна връв е показано в множество клинични изпитвания за намаляване на възпалението. Намаляването на възпалението в аутистичния пациент може да облекчи симптомите на аутизъм.

Чрез прилагането на мезенхимни стволови клетки наблюдаваме подобрение при пациентите, лекувани експериментално.

Кои видове стволови клетки се използват за лечение на аутизъм и как се извличат?

 

Възрастните стволови клетки, използвани за лечение на аутизъм в института на стволовите клетки, идват от тъкан от човешка пъпна връв (алогенна мезенхима). Пъпната връв се дава от майките след нормални, здрави раждания. Преди да бъдат одобрени за лечение, всички стволови клетки, получени от пъпна връв, се изследват за вируси и бактерии съгласно Международните стандарти за кръвни банки.

Тъй като стволовите клетки от пъпна връв са идеални за лечение на аутизъм, те позволяват на лекарите да прилагат еднообразни дози и не изискват събиране на стволови клетки от пациента, което за аутистичните деца и техните родители може да бъде труден процес. Тъй като те се събират веднага след (нормалното) раждане, клетките, получени от пъпна връв, са много по-мощни от техните „по-стари“ партньори, например клетки, получени от костен мозък. Мезенхимните стволови клетки, произхождащи от пъпна връв, не представляват риск от отхвърляне, защото тялото не ги разпознава като чужди.

Какви са предимствата при лечението на аутизъм с алогенни стволови клетки, получени от пъпна връв?

  • Тъй като мезенхимните стволови клетки от човешка пъпна връв са привилегировани за имунната система, отхвърлянето на клетките не е проблем и не е необходимо съвпадение на човешкия левкоцитен антиген (HLA).
  • Стабилните клетки с най-добра противовъзпалителна активност, способността за модулиране на имунитета и способността да стимулират регенерацията могат да бъдат скринирани и подбрани.
  • Алогенните стволови клетки могат да се прилагат многократно в продължение на дни в еднакви дози, които съдържат висок брой клетки.
  • Тъкан от пъпна връв осигурява изобилна доставка на мезенхимни стволови клетки.
  • Няма нужда да се събират стволови клетки от тазобедрената кост или мастната тъкан на пациента под анестезия, което особено за малките деца и техните родители може да бъде неприятно изпитание.
  • Съществуват все повече доказателства, които показват, че мезенхимните стволови клетки, получени от пъпна връв, са по-здрави от мезенхимни стволови клетки от други източници.
  • Не е необходимо да се прилагат лекарства за химиотерапия, за стимулиране на костния мозък, за да се произведат гранулоцити и стволови клетки и да се освободят в кръвния поток.

Одобрени ли са мезенхимнитв стволови клетки?

Човешки мемвенхимни стволови клетки (MSCs), получени от човешка пъпна връв, изолирани и отгледани в  лабораторията в Панама, за да създадат мастер клетъчни банки, понастоящем се използват в Съединените щати по силата на US FDA Regulation. Тези клетки служат като изходен материал за клетъчните продукти, използвани в клиничните изпитания на MSC за двама пациенти с мускулна дистрофия на Дюшен, под наименованието на Investigational New Drug (IND) на САЩ за индивидуална пациентска състрадателна употреба.

Ще отхвърли ли пациентът този тип стволова клетка?

Имунната система на организма не е в състояние да разпознае мезенхимни стволови клетки, получени от пъпна връв, като чужди и следователно те няма как да бъдат отхвърлени. Човешки стволови клетки от пъпна връв са били прилагани хиляди пъти в Института на стволовите клетки и никога не е имало единично отхвърляне на инстанция (болест на присадката срещу гостоприемник). Всъщност, алогенни (а не собствени) мезенхимни стволови клетки са одобрени за лечение на болест на присадката срещу гостоприемник в Канада и Нова Зеландия.

 

Мезенхимните стволови клетки, получени от пъпна връв, също пролиферират / диференцират по-ефективно от „по-старите“ клетки, като тези, които се намират в мазнините и следователно се считат за „по-мощни“.

Как протича едно лечение на аутизъм със стволови клетки в института  в Панама?

Тромбоцитите, получени от пъпната връв, се прилагат интравенозно от лицензиран лекар.

Лечебният протокол ще бъде назначен от лекарите на персонала, след като пациентът е подал цялата необходима медицинска информация и е получил одобрение. Препоръчваният от пациента протокол може да се различава от дадения по-долу пример.

Дължина на лечението е (от понеделник до петък)5 дни. През първия се правят Физически преглед и изследване на кръвта. Следващите четири дни следват интравенозни инфузии от човешки алогенни мезенхимни стволови клетки, получени от човешка пъпна връв.

Какво ще кажете за проследяването, след като се върнем вкъщи от Панама?

Правилното проследяване е основна част от терапията със стволови клетки за аутизъм. Нашата основна цел е да гарантираме, че вашето дете напредва безопасно. Редовното проследяване също ни дава възможност да оценим ефикасността и да подобрим протоколите за лечение на аутизъм въз основа на наблюдаваните резултати.

Следователно,  медицинският персонал ще се свърже с Вас след 1 месец, 3 месеца, 6 месеца и 1 година, за да следи напредъка на вашето дете.

 

Comments are closed.