Болест на Лу Геринс или ALS
Невроните, добити от човешки ембрионални стволови клетки могат едновременно да изпращат и да получават нервни импулси, когато са трансплантирани в мозъка на мишки. Това обявиха учени от Университета на Уисконсин-Медисън. Откритието представлява едно от най-ярките доказателства, че човешките клетки, извлечени от ембрионални стволови клетки могат да бъдат използвани за лечение на различни неврологични заболявания като ALS, болестта на Паркинсон, епилепсия и инсулт. Те могат да бъдат напълно интегрирани в организма и да се държат като нормални неврони след трансплантацията.
Както с ембрионални, така и със зрели стволови клетки, изследователи от Университета на Уисконсин-Медисън са създали астроцити, клетки с формата на звезда в мозъка, които действат като бодигардове за невронните мозъчни клетки и играят важна роля при заболявания на централната нервна система. Астроцитите са по-често срещани, отколкото невроните, но са трудни за култивиране в лабораторията. Ако имат условия да ги изучават, учените могат да разберат тяхната роля за нормалното функциониране на мозъка, като така може да намерят нови лечения на заболявания като ALS, при които се претоварват невроните. Пресаждането на здрави астроцити може да доведе до спасяването на пострадалите неврони.
Учени от университетите в Единбург, Кеймбридж и Кардиф в Обединеното кралство пък създават набор от двигателни неврони – нервни клетки, които изпращат съобщения от мозъка и гръбначния стълб и в други части на тялото . Клетките са добити от човешки ембрионални стволови клетки в лабораторни условия. Процесът, който дава възможност на учените да създадат различни видове моторни неврони и да проучват защо някои са по-уязвими на болести, отколкото други, може да помогне на учените да разберат по-добре ALS, първичната латерална склероза (PLS), прогресивната мускулна атрофия (PMA) и други моторни невроннии заболявания.
Болестта на Алцхаймер
Използвайки ембрионални стволови клетки, учените от Северозападния университет извън Чикаго са направили партиди човешки мозъчни клетки (неврони), които могат да се окажат много полезни при намирането на лекарства, които забавят развитието на болестта на Алцхаймер. Напредъкът може дори да проправи пътя за невронни трансплантации за лечение на загуба на паметта, свързано с нелечимо невродегенеративно разстройство. Изследователите направили мозъчните клетки чрез въздействие с химически растежни фактори  върху човешки ембрионални стволови клетки. Техника, която позволява на учените да разработят един почти неизчерпаем източник на мозъчните клетки.
Слепота
През юли 2011 г. двама пациенти стават първите хора, които се подлагат на одобрени клинични проучвания за лечение с ембрионални стволови клетки на свързаната с възрастта дегенерация на макулата и дистрофия на макулата, които са водещи причини за слепота при възрастни и деца. В Калифорния вече е разработено лечение, което доказано спира развитието на симптомите при плъхове и мишки.
Чрез използването на човешки ембрионални стволови и индуцирани плурипотентни стволови клетки, изследователи от Университета на Уисконсин-Медисън, генерират ретино-подобни тъкани, които могат да бъдат използвани един ден до разработване и тестване на терапии за лечение на очни заболявания. Учените изолирали тези ранни структури на ретината  от други клетъчни групи и ги умножили при лабораторни изледвания, като произвели главните клетъчни типове в ретината, включително и фоторецептори  и ретиналния пигментен епител (RPE). Важно е, че клетките от тези структури узрели и реагирали адекватно на сигнали, участвайки            в нормалната функция на ретината. Това ги прави изключително полезни не само за чисто изследователски цели, но и за разработката на потенциално лечение на болестта.
Учени от център за биологични изследвания в Япония пък създадоха ретина от миши ембрионални стволови клетки, която може да проправи пътя за лечение на заболявания на човешките очи, включително някои форми на слепота. Създадена чрез кръстосване на стволовите клетки в триизмерна матрица, тя е най-сложната биологична тъкан, която учените са успели да произведат досега. Ако тази  технология може да бъде адаптирана към човешките клетки и се окаже безопасна за трансплантация, би могла да предложи неограничено количество тъкани за лечение на ретината. За момента синтетичната ретинална тъкан помага на учените в изследването на заболявания на очите и в идентифицирането на терапии. Работният процес може да доведе и до синтезирането на други полезни тъкани.
Заболявания на кръвта
Изследователи от щата Охайо разкриха стратегия за генна терапия, която подобрява състоянието на миши модел на наследствено заболяване на кръвта, бета-таласемия. Корекцията на гена включва използването неоплодени яйцеклетки от засегнатите мишки за получаване на партида на ембрионални стволови клетъчни линии. Някои от тези стволови клетъчни линии не наследяват гена, който има заболяването, и по този начин могат да се използват за трансплантация на базата лечение на същите мишки.