Създават все по-безопасни лекарства

Тестовете със стволови клетки позволяват създаването на все по-безопасни лекарства. Това обявиха изследователи на една от последните за изминалото тримесечие конференция, свързана с регенеративната медицина. Стволовите клетки имат уникалната способност да се самообновяват и да се диференцират в различни типове клетки, което ги прави незаменим инструмент в изследването на болести. И не на последно място ценен метод за тестването на лекарства.

Сложен процес

Разработването на нови лекарства е дълъг и сложен процес, като първата стъпка е идентифицирането на потенциални нови съединения. Едно от основните предизвикателства е да се предвиди ефекта на тези съединения върху човешките клетки. Стволовите клетки, особено индуцираните плурипотентни, стволови, клетки предоставят уникална възможност да се създадат модели на специфични човешки тъкани. По този начин същите могат да се използват за скрининг на нови лекарства.

Клетъчни модели

Междувременно основните употреби на стволовите клетки в разработването на лекарства е създаването на клетъчни модели за различни заболявания. Традиционно, за изследванията се използват животински модели, но тези модели често не успяват да имитират напълно човешката природа. Използването на човешки стволови клетки позволява да се моделират болести по начин, който по-точно отразява тяхното проявление в човешкото тяло. Именно затова най-ценна се оказва методиката със стволови клетки, които в лабораторни условия се трансформират в нужните за изследването тъканни клетки, допълват експертите.

Генетични заболявания

По думите на специалистите индуцираните, плурипотентни, стволови, клетки могат да бъдат извлечени от пациенти с конкретно генетично заболяване. А след това същите се диференцират в засегнатите клетки. Тези модели позволяват изследователите да разберат по-добре механизма на заболяването и да предложат потенциални варианти за терапия. Например, при болести като Алцхаймер и Паркинсон, стволовите клетки могат да се използват за създаване на неврони, които показват специфични болестни белези.

Нови химични съединения

След като са създадени клетъчните модели на заболяванията, те могат да се използват за тестване на хиляди химични съединения. И така се цели откриване на нови терапевтични агенти. Стволовите клетки позволяват високопроизводителен скрининг, като изследователите могат да тестват многобройни потенциални лекарства върху човешки клетки и да оценят ефектите им на клетъчно ниво.

Успешно

Тази методика позволява да се избегнат неуспешни клинични изпитания, като се идентифицират рано потенциални нежелани странични ефекти. Продължават да поясняват експертите. По думите им съвременните технологии позволяват бърза оценка на цитотоксичността на различни съединения. А това става благодарение на стволовите клетки, които именно предоставят надеждната информация.

Безопасно

Разработването на нови лекарства не включва само тестване на тяхната ефикасност, но и проверка на безопасността. Традиционните тестове за токсичност често се извършват на животински модели, което не винаги отразява точните ефекти на лекарството върху човешките клетки. Стволовите клетки предоставят възможност за разработване на по-добри тестови методики, чрез които може да се измери токсичността на нови лекарства в различни човешки тъкани.

Странични ефекти

Един от основните примери за това е оценката на кардиотоксичността и хепатотоксичността на нови лекарства, разясняват изследователите по време на международна конференция. По думите им често новоразработените лекарства причиняват сериозни странични ефекти върху сърцето или черния дроб. А това води до прекратяване на разработката на медикамента. Чрез използването на стволови клетки изследователите могат да генерират човешки сърдечни клетки или чернодробни клетки. Така върху тях могат да тестват лекарствата за потенциална токсичност. Този подход не само увеличава точността на токсикологичните изследвания, но и намалява необходимостта от тестване върху животни.

Персонална медицина

Една от най-интересните области на приложение на стволовите клетки в разработването на лекарства е свързана с концепцията за персоналната медицина. Това е подход, при който лечението и лекарствата са специално разработени за конкретен пациент въз основа на неговия генетичен профил.

Изследвания

Чрез използването на индуцирани плурипотентни стволови клетки от конкретни пациенти, изследователите могат да създават персонализирани модели на заболяванията и да тестват различни терапии. Това може да доведе до създаването на лекарства, които са оптимизирани за специфичните нужди на всеки пациент. Важното е и намаляването на риска от странични ефекти и увеличаването на ефикасността на лечението.

Мутации

Например, при редки генетични заболявания, индуцираните стволови клетки могат да се използват за тестване на терапевтични подходи, които са насочени конкретно към мутациите, които пациентът носи. Това прави възможно развитието на много по-индивидуализирани терапии, отколкото традиционните лекарства.

Множествена скрелоза

Едно от известните изследвания, свързани със създаването на ново лекарство на базата на стволови клетки, е разработката на лаквинимод. Това е експериментален имуномодулатор, разработен от Active Biotech и Teva. Изследва се като орално лечение на множествена склероза и болест на Хънтингтън. Именно при този тип лечение на множествена склероза са използвани стволови клетки.

Предистория

Множествената склероза е автоимунно заболяване, което атакува централната нервна система, по-конкретно миелиновата обвивка на нервите. Един от ключовите подходи за лечението й е възстановяването на увредените нервни клетки, което е предизвикателство за традиционните терапии. Изследователски екип обаче използвал мезенхимни стволови клетки за разработка на ново лекарство, което цели да подобри възстановяването на миелина и да защити нервните клетки от по-нататъшно увреждане. Тези стволови клетки могат да играят важна мроля в намаляване на възпалителните процеси в организма. И същевременно да стимулират регенерация на увредените тъкани.

Видове стволови клетки

И нека обобещим кои видове стволови клетки се използват за тестовете с лекарства. Ембрионални стволови клетки са най-потентните стволови клетки, способни да се диференцират във всеки тип клетки в тялото. Този тип клетки са извлечени от ранни етапи на ембриона и имат широк спектър на приложение в научни изследвания.

Плурипотентни

Индуцирани плурипотентни стволови клетки са създадени чрез генетично препрограмиране на зрели клетки до тяхното „плурипотентно“ състояние, което ги прави функционално подобни на ембрионалните стволови клетки. Мезенхимни стволови клетки се извличат от костния мозък или мастна тъкан и имат способността да се превръщат в различни типове клетки на съединителната тъкан, като кости, хрущяли и мастни клетки. Те се използват често в регенеративната медицина и терапията на хронични заболявания.