Тестват все по-често терапии със стволови клетки при наследствени болести. Такава например е мускулната дистрофия на Дюшен. Заболяването се унаследява. При него се наблюдава забавено физическо развитие предимно при момчетата. В ранна детска възраст те изпитват затруднения в движенията си като дефицитите се отбелязват още при прохождането. Заболелите изпитват трудности още при изкачването на стълби и при други движения. Мускулната дистрофия на Дюшен представлява вид  мускулната дегенерация.

Световен проблем

Мускулната дегенерация засяга голям брой хора по света. Тя може да бъде резултат от различни заболявания, включително генетични нарушения като мускулната дистрофия на Дюшен, амиотрофичната латерална склероза (АЛС), както и други дегенеративни състояния, свързани със загуба на мускулна маса и сила. Тези състояния водят до прогресивна загуба на мускулни клетки, което води до отслабване и в крайна сметка до невъзможност за извършване на основни физически дейности.

Откритие

Именно при тези тежки състояния, в които хора с мускулна дегенерация губят дори способността си да се движат – се намесват иновативните терапии със стволови клетки. Според учените лечението на мускулната дегенерация е значително предизвикателство, тъй като в момента липсват ефективни терапии, които да спрат или обърнат процеса на загуба на мускулна маса. Традиционните медицински подходи включват физическа рехабилитация, физиотерапия, в някои случаи, използването на медикаменти като кортикостероиди, които обаче имат временен и ограничен ефект. В тази връзка учените се насочват към нови, по-ефективни терапии, които имат потенциал да лекуват или поне значително да облекчат състоянието на пациентите.

Пробив

Стволовите клетки са уникални поради тяхната способност да се развиват в различни типове клетки в тялото. Те имат потенциала да се диференцират в специфични клетки, като мускулни, нервни, костни и други видове клетки. Именно това им свойство ги прави толкова специални и при заболяванията, свързани с мускулната дегенерация. Използването им е отскоро и представлява новаторски подход, който се базира на способността на тези клетки да регенерират увредените мускулни влакна. Учените изследват различни методи за използване на стволовите клетки при дегенеративни мускулни заболявания, като мускулната дистрофия на Дюшен и други състояния, при които мускулната тъкан прогресивно отслабва.

Травми

Мускулната тъкан в тялото има ограничена способност за саморегенерация. Когато мускулите се увредят, специфичен тип стволови клетки, които се намират в мускулната тъкан се активират, разясняват експерти. По думите им така специфичните стволови клетки се делят и диференцират в нови мускулни влакна. И по този начин се възстановява увредената тъкан. Проблемът е в това, че при напреднала мускулна дегенерация, този естествен процес на регенерация не е достатъчен. С него не би могло да се спре или обърне състоянието, получило се от заболяването. Но пък прилагането на терапии с допълнителни стволови клетки биха могли да спомогнат да забавят процесите на мускулната дегенерация.

Приложение

Тестовете предвиждат да се започне с инжектиране на стволови клетки директно в засегнатата мускулна тъкан. По този начин тези клетки могат да се диференцират в мускулни влакна и да помогнат за възстановяване на увредените области. Това може значително да подобри мускулната функция и да намали симптомите на мускулната дегенерация, смятат експертите.

Предизвикателства

Използването на стволови клетки за лечение на мускулна дегенерация крие няколко предизвикателства, поясняват учените. По думите им това са на първо място от къде да бъдат изолирани стволовите клетки, които ще бъдат инжектирани. За да бъдат ефективни в лечението на мускулна дегенерация, стволовите клетки трябва да се диференцират в мускулни клетки. Това може да бъде постигнато чрез прилагане на специфични молекулни сигнали и фактори, които насочват клетките към мускулна диференциация. Но успеят ли учените да се справят с тези предизвикателства – то ще се постигнат бързо положителни крайни резултати в борбата с много наследствени заболявания. Такова както споменахме в материала по-голе е мускулната дистрофия на Дюшен. Тя е едно от най-тежките наследствени мускулни заболявания,

Загубата

Мускулната дистрофия на Дюшен се характеризира с прогресивна загуба на мускулна тъкан. Заболяването се причинява от мутация в гена, който отговаря за дистрофина – протеин, който играе ключова роля в структурата и функцията на мускулните влакна. При липса на дистрофин мускулните клетки стават по-уязвими към увреждания и в крайна сметка загиват. Стволовите клетки предлагат потенциален терапевтичен подход при това наследствено заболяване, допълват лекари. По думите им в момента се правят тестове, при които са създадат генетично модифицирани стволови клетки, които бързо да се специализират в създаване на дистрофин.

Заместването

Ето защо са толкова важни тестовете със стволови клетки, които  биха могли да бъдат използвани за заместване на увредените мускулни клетки. Един от подходите например използва индуцирани плурипотентни стволови клетки. Амиотрофичната латерална склероза е друго дегенеративно заболяване, което засяга не само мускулите, но и нервната система. Това заболяване води до прогресивна загуба на моторните неврони, които контролират мускулите.  Пациентите с подобни симптоми постепенно губят способността си да движат мускулите, което в крайна сметка води до парализа. Терапията със стволови клетки при амиотрофичната латерална склероза има за цел не само да възстанови увредените мускулни клетки, но и да защити и регенерира моторните неврони.

Предистория

Мултисистемната атрофия е рядко неврологично заболяване, което също води до дегенерация на мускулната тъкан, но в допълнение засяга и автономната нервна система. Подобно на амиотрофичната латерална склероза  – и тук стволовите клетки могат да бъдат полезни не само за регенерация на мускулната тъкан, но и за възстановяване на функциите на нервната система, допълват експертите.

Проучванията

Изследванията на стволови клетки като терапия за мускулни дегенерации са все още в ранен етап, но вече се провеждат редица обещаващи клинични проучвания. Много от тях се съсредоточават върху използването на индуцирани плурипотентни стволови клетки или мезенхимни стволови клетки. И двата вида стволови клетки имат доказан потенциал за регенерация на мускулна тъкан. Освен това, учените са започнали да правят и комбинирани терапии, при които стволовите клетки се използват заедно с генна терапия или други биологични фактори, за да се постигне максимален ефект. В клиничните проучвания за мускулна дистрофия на Дюшен се провеждат изследвания с инжектиране на генетично модифицирани стволови клетки, които произвеждат дистрофин. Въпреки че тези терапии все още са в експериментална фаза, предварителните резултати показват, че те могат да подобрят мускулната функция и да забавят прогресията на заболяването.