Изследователи в областта на медицината вярват, че изследването на стволовите клетки има потенциал да промени борбата с болестите при човека

Смята се, че началото на изучаването на стволовите клетки е било през 60-те години на миналия век след изследвания на канадските учени Ърнест Маккълок и Джеймс Тил на основни недиференцирани клетки, които имат запазена способност за диференциация в други типове клетки. Тази способност им позволява да действат като ремонтна система на тялото, снабдявайки го с други видове клетки, стига организмът да е жив.

Изследователи в областта на медицината вярват, че изследването на стволовите клетки има потенциал да промени борбата с болестите при човека, като се използва за поправка на определени тъкани или за отглеждане на органи. Правителствени доклади посочват обаче, че „остават значителни технически препятствия, които ще бъдат преодолени само чрез години интензивни изследвания.“

При бозайниците стволовите клетки са два основни типа: ембрионални стволови клетки, които се откриват в бластоцистите, и възрастни стволови клетки, откривани в зрелите тъкани. В развиващия се ембрион стволовите клетки могат да се диференцират във всички специализирани ембрионални тъкани. При възрастните организми стволовите клетки и клетките от първоизточника действат като система за възстановяване на тялото, заменяща специализираните клетки, но също така и поддържат нормалната реорганизация на регенерираните органи, като кръв, кожа или интестинални тъкани.

На практика стволовите клетки се идентифицират по това дали могат да регенерират тъкан. Например, определящият тест за костен мозък или хематопоетични стволови клетки (HSCs) е способността да се трансплантира клетките и да се спаси индивид без HSCs. Това показва, че клетките могат да произвеждат нови кръвни клетки в дългосрочен план. Трябва също така да бъде възможно да се изолират стволови клетки от трансплантирания индивид, които сами могат да бъдат трансплантирани в друг индивид без HSCs, демонстрирайки, че стволовата клетка е била в състояние да се самообновява.

Ето защо се смята, че откритието и изучването на стволовите клетки и техните възможности е иновацията на века.

Настоящият пазар на терапии със стволови клетки нараства с 36% годишно и бързо ще се разшири, когато се появи пробивно лечение на незаразни заболявания или фактор на лайфстайл.

С по- големи ресурси и все по- опитни  специалисти, учените и лекарите може да успеят да развият наука за стволовите клетки, за да излекуват най- предизвикателните болести в света.

В момента стволовите клетки на тялото ви работят усилено, заменяйки кожата ви на всеки две седмици, създавайки нови червени и бели кръвни клетки и изпълнявайки хиляди други важни за живота задачи. Те са твоят персонализиран извор на младостта.

 

Учените обикновено са съгласни, че стволовата клетка трябва да може да направи и двете от следните:

 

  • Самообновяване: разделя се на друга стволова клетка, което означава да направи идентично копие на себе си;
  • Диференциране: променя се в различни други видове клетки.

Една теория за стареенето предполага, че между 30 и 50 години нашите стволови клетки достигат повратна точка и започват да намаляват броя и функциите си. Това води до типичните характеристики, свързани със стареенето.

Кратка история на стволовите клетки

Записките за споменаването на стволовите клетки датират от 1800-те години и дори повече, но първата успешна медицинска процедура е кръвопреливане на костен мозък през 1939 г. Напредъкът в имунологията доведе до съвпадение на донори, първоначално при братя и сестри и близки. Несвързаното съвпадение на донори процъфтява през 70-те години на миналия век, заедно с донорските регистри.

През 80-те години учените идентифицират ембрионални стволови клетки в мишки, което води до клонирането през 1997 г. на овцата Доли. Това породи огромен интерес към човешките и медицинските приложения и обратната реакция в САЩ, тъй като федералното финансиране на НИРД беше основно спряно през 2001 г.

През 2012 г. беше присъдена Нобелова награда за по-ранното откриване на индуцирани плюрипотентни стволови клетки (iPS). По същество те връщат потентността и самообновяващите се свойства на зрелите не- стволови клетки, като по същество ги карат да действат отново като стволови клетки.

През десетилетието между 2010 г. и 2019 г. се появи първата вълна от стартиране на стволови клетки, заедно с R&D програми на много големи фармацевтични компании, водещи до иновации и първите човешки клинични изпитвания за iPS и други свързани терапии.

Регенеративна медицина през 2019г

По данни, 959 компании за регенеративна медицина по света спонсорират 1 052 активни клинични проучвания; 525 от тези компании са в Северна Америка, 233 в Европа и Израел и 166 в Азия. Общо 7,4 милиарда долара са инвестирани в компании за регенеративна медицина през 2019 г .; 5,6 милиарда долара от които са отделени за генна и генно-модифицирана клетъчна терапия, 3,3 милиарда долара за клетъчна терапия и 114 милиона долара за тъканно инженерство.

Може би най-вълнуващото е, че лечебните терапии удрят пазара и резултатите са изумителни: 60% от пациентите с остра лимфобластна левкемия, приемащи Kymirah на Novartis (лекарство за лечение на В-клетъчна остра лимфобластна левкемия, която използва собствените клетки на тялото за борба с рака) , показаха пълен отговор (без следи от рак) и бяха обявени в пълна ремисия. Междувременно, 75% от пациентите с β-таласемия, зависима от трансфузия, лекувани с Zynteglo (лекарство, използвано за лечение на кръвно заболяване, известно като бета таласемия при пациенти на 12 и повече години, които изискват редовни кръвопреливания), постигнаха независимост от трансфузия. Може би най-удивителното е, че 93% от пациентите със спинална мускулна атрофия, лекувани с Novartis Zolgensma, останаха живи без постоянна вентилация 24 месеца след лечението. Трябва да очакваме повече медицински пробиви през следващите години.

Какво следва?

Нова наука, нови стартиращи фирми. Тъй като науката и търговските системи също напредват постоянно, компаниите в следващата вълна ще се справят с по-големи предизвикателства, движейки иновациите, с още по-големи ресурси.

Пациентите са нетърпеливи: настоящият пазар на терапии със стволови клетки нараства с 36% годишно, въпреки че той бързо ще се разшири, когато се случи пробив към лечението на незаразни заболявания (като рак, диабет, сърдечни заболявания) или начин на живот фактор (например отглеждане на коса на правилните места, разширяване на когнитивните способности или увеличаване на здравословния живот).

Нови модели за научноизследователска и развойна дейност: финансирането се влива в сектора от големи компании, фондове за съхранение и институции като Калифорнийския институт за регенеративна медицина (CIRM) и Нюйоркската програма за научни стволови клетки (NYSTEM). Някои от водещите университетски научно- изследователски платформи включват Центъра за комерсиализация на регенеративната медицина в Торонто, Станфордския институт за биология и регенеративна медицина на стволовите клетки, Институтът за стволови клетки в Оксфорд и най-вече Харвардският институт за стволови клетки (HSCI).

Основана през 2004 г., HSCI установи феноменален опит. Той предостави първите 200 000 долара финансиране на лабораторията на Дерик Роси, които вдъхновиха най- голямото биотехнологично IPO досега. Учените от HSCI също бяха съоснователи или директори в трите най- известни компании за редактиране на гени (CRISPR Tx, Intellia и Editas), комбинираните придобивки от True 55 / 1,5 милиарда щатски долара и скорошното придобиване на Semma Tx, Frequency Tx на стойност 950 милиона долара. , Fate Tx, Epizyme Inc. и Magenta Tx.

Защо стволовите клетки? Защо сега?

Водещите причини за смърт през 1900 г. са предимно инфекциозни / заразни болести. Докато разпространението на повечето причини е намаляло, най-големите увеличения включват сърдечни заболявания (+ 40%) и рак (+ 300%). Разбира се, това отчасти се дължи на удвояване на продължителността на живота и липсата на смърт от други причини. Въпреки това, като се има предвид време и ресурси, учените и лекарите могат да излекуват тези предизвикателни заболявания.

Днес шест от седемте водещи причини за смърт са незаразни болести (сърдечни заболявания, инсулт, белодробни заболявания, рак, болест на Алцхаймер и диабет). Въз основа на споменатото по- горе ранно обещание, регенеративната медицина може да бъде най-добрата ни надежда да разрешим големите незаразни болести на нашето време и може би единствената най- трансформативна медицинска иновация за един век.

Контрол на клетъчния цикъл

Основните фактори, контролиращи клетъчния цикъл, също регулират плурипотентността. По този начин, манипулирането на съответните гени може да поддържа плурипотентност и да препрограмира соматични клетки до индуцирано плюрипотентно състояние. Препрограмирането на соматичните клетки обаче често е с ниска ефективност и се счита за стохастично. С идеята, че по-бързият клетъчен цикъл е ключов компонент на плурипотентността, ефективността на препрограмирането може да бъде подобрена. Методите за подобряване на плурипотентността чрез манипулиране на регулатори на клетъчния цикъл включват: свръхекспресия на Cyclin D / Cdk4, фосфорилиране на Sox2 при S39 и S253, свръхекспресия на Cyclin A и Cyclin E, сриване на Rb. Освен това, ефективността на препрограмирането е свързана с броя на клетъчните деления, възникнали по време на стохастичната фаза, което се предполага от нарастващата неефективност на препрограмирането на по-стари или бавни водолазни клетки.

Клетъчна банка

Клетъчната банка е съоръжение, което съхранява клетки със специфичен геном с цел бъдеща употреба в продукт или медицински нужди. Те често съдържат големи количества материал от базови клетки, които могат да бъдат използвани за различни проекти. Клетъчните банки могат да бъдат използвани за генериране на подробни характеристики на клетъчните линии и също така могат да помогнат за смекчаване на кръстосаното замърсяване на клетъчната линия. Използването на клетъчни банки също намалява цената на процесите на клетъчна култура, предоставяйки рентабилна алтернатива за постоянно поддържане на клетките в културата. Клетъчните банки обикновено се използват в полета, включително изследвания на стволови клетки и фармацевтични продукти, като криоконсервацията е традиционният метод за запазване на клетъчния материал непокътнат. Клетъчните банки също ефективно намаляват честотата на клетъчна проба, диверсифицираща се от естествените клетъчни деления във времето.

Първоначално учените съхраняваха колекции от клетъчни материали за собствена употреба, но не и за научната общност като цяло. Първият човек, акредитиран да направи клетъчна банка за широко приложение, е Крал, чехословашки учен, който създава своята колекция от клетъчни банки в края на 1890-те.