Болестта на Лу Гериг
Неврони, създадени от човешки ембрионални стволови клетки могат да изпращат и да получават импулси, след като бъдат трансплантирани в мозъка на мишка. Изследването на учени от Уисконсин- мадисънския Университет доказват, че ембрионалните стволови клетки могат да се специализират в неврони, които имат потенциала да лекуват десетки неврологични заболявания като Лу Гериг, болестта на Паркинсон, епилепсия, инсулти, и могат да изпълняват функциите на пълноценни неврони, щом бъдат трансплантирани в мозъка.
Използвайки ембрионални и възрастни стволови клетки, изследователите от Уисконския Университет са създали така наречените астроцити, звездообразни клетки в мозъка, които охраняват невронните клетки и имат важна роля при справянето със заболявания на централната нервна система. Възможността на учените да изследват този вид клетки и поведението им при здрав организъм и помага за разработването на нормални невронни клетки, които обикновено при болестта на Лу Гериг са износени.
Учени от редица университети във Великобритания са създали двигателните неврони от ембрионални стволови клетки.  Това са нервни клетки, които изпращат съобщения от мозъка, по гръбначния стълб към други части на тялото. Това откритите ще даде възможност на учените да опознаят различните двигателни неврони и да разберат защо определени видове неврони са по-податливи от други, както и да добият по-добра представа за заболявания като първичната латерална склероза (PLS), прогресивната мускулна атрофия (PMA).
Болестта на Алцхаймер            
Използвайки ембрионалните стволови клетки учени от Чикагския Северозападен Университет са разработили партиди от човешки мозъчни клетки (неврони), които се очертават като обещаващо откритие за разработването на лекарства, които могат да доведат до постепенно лечение на Алцхаймер. Този напредък може би дори ще отъпче пътеки за трансплантацията на неврони при загуба на паметта, както и при нелечими невро-дегенеративни заболявания. Научният екип създава мозъчните клетки, добавяйки химически фактори на растежа, които фактически създават възможност за неограничено производство на мозъчни клетки.
Слепота
През юли 2011 г. двама пациенти се оказаха първите хора, одобрени за лечение, базирано на ембрионални стволови клетки, с цел подобряване на състоянието на пациенти с дегенерация и дисфункция на макулата, причинена от възрастови фактори.
Използвайки човешки ембрионални стволови клетки и индуцирани плурипотентни стволови клетки, изследователите култивират тъкан, специализирана като клетките на ретината. Учените изолират тези ранни ретинни структури от други клетъчни групи и развиват различни групи клетки в тази категория, като фоторецептори и ретиналнен пигментен епител.
Изследователи в Япония пък създават ретина от ембрионалните стволови клетки на мишка. Откритието има потенциал не само да подобри състоянието на хора с различни дегенеративни заболявания, но да възвърне зрението на напълно незрящи индивид.
Заболявания на кръвта
Изследователи от Националната детска болница в Охайо, докладват, че са открили генетична терапия, която може да подобри състоянието на мишка, със заболяване на кръвта, познато като бета-таласемия. Генетичната терапия включва използването на неоплодена яйцеклетка от заболелия индивид, която се използва за продуцирането на ембрионални стволови клетки. Някои от тези стволови клетки не унаследяват заболелия ген и могат да бъдат използвани за лечение и подобряване на състоянието на индивида чрез трансплантация. Същото проучване има съществен принос за установяването на лечение на редица автозомно-доминантни заболявания като някои форми на бета-таласемия, туберозната склероза, както и за болестта на Хънтингтън.
Заболявания, свързани с кръвообращението
Учени създадоха синтетични ембрионални стволови клетки, които са приложими в кръвта. Откритието има потенциала да помогне на войници и жертви на бойното поле или при бедствия да оцелеят, когато доставените банки с кръв са недостатъчно. Изследователите, които работят с организацията Wellcome Trust във Великобритания, казват, че крайната им цел е да създадат нулева отрицателна кръвна група, която да може да бъде поставена на всеки пациент без риск тялото да я отхвърли. Едва 7% от населението на планетата има кръвна група нулева отрицателна.
Ракови заболявания
Учени от Калифорнийския Университет създадоха първите геномно свързани модификации на ДНК, наречени 5-hydroxymethylcytosine, на базата на ембрионални стволови клетки и откриха, че това е възможно основно при активни гени. Откритието има потенциал да разкрие регулирането на определени гени като начин за лечение на раковите заболявания.
След инжектирането на мишка с човешки ембрионални стволови клетки откриват, че мишките са развили специални имунни защити спрямо ракови клетки на дебелото черво. Инжектираното животно демонстрира драматичен спад в растежа на тумора, в сравнение с индивидите, които не са били инжектирани.
Изследователски екип в Университета в Минесота откри, че човешки ембрионални стволови клетки имат потенциала да унищожават ракови клетки. Експериментът е имал положителен резултат при 13 от 13 мишки.