Заболявания

Стандартни терапии
Анемии

• Апластична анемия
• Конгенитална Дизеритропоетична Анемия
• Анемия на Фанкони
• Пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH)
• Чиста аплазия на червените кръвни клетки

Вродени плателетни аномалии

• Амегакариоцитоза / Конгенитална Тромбоцитопения
• Тромбастения на Гланцман

Миелопролиферативни разстройства

• Остра миелофиброза
• Агногенна миелоидна метаплазия (Миелофиброза)
• Полицитемия Вера
• Есенциална тромбоцитемия

Наследствени заболявания на имунната система –
Остра комбинирана имунна недостатъчност (SCID)

• SCID с аденозин деаминазна недостатъчност (ADA-SCID)
• SCID, която е свързана с X хромозомата
• SCID с отсъствието на T & B клетки
• SCID с отсъствието на T клетки, нормални B клетки
• Синдром на Омен

Наследствени заболявания на имунната система

• Синдром на Костман
• Миелокатексиза
• Атаксия Телангиектазия
• Лимфоцитен синдром
• Обща променлива имунна недостатъчност
• Синдром на Диджордж
• Хемофагоцитна лимфохистиоцитоза
• Левкоцитна адхезна недостатъчност
• Лимфопролиферативни разстройства (LPD)
• Лимфопролиферативно разстройство, свързано с X хромозомата
• Сондром на Вискот-Алдрих

Заболявания на фагоцитните клетки

• Синдром на Чедиак-Хигаши
• Хронична грануломатозна болест
• Неутрофил Актин недостатъчност
• Ретикуларна дисгенеза

Видове рак на костния мозък (Заболявания на плазмените клетки)

• Множествен миелом
• Левкемия на плазмените клетки
• Макроглобулинемия на Валденщром

Твърди тумори, които не произлизат от кръвта или имунната система

• Невробластома
• Ретинобластома

Остра Левкемия

• Остра лимфобластична левкемия (ALL)
• Остра миелогенна левкемия (AML)
• Остра бифенотипна левкемия
• Остра недиференцирана левкемия

Хронична Левкемия

• Хронична миелогенна левкемия (CML)
• Хронична лимфоцитна левкемия (CLL)
• Юношеска хронична миелогенна левкемия (JCML)
• Юношеска миеломоноцитна левкемия (JMML)

Миелодиспластични синдроми

• Рефракторна анемия (RA)
• Рефракторна анемия с пръстеновидни сидеробласти (RARS)
• Рефракторна анемия с повишен брой бласти (RAEB)
• Рефракторна анемия с повишен брой бласти в трансформация (RAEB-T)
• Хронична миеломоноцитна левкемия (CMML)

Лимфоми

• Лимфом на Ходжкин
• Лимфом, който не е на Ходжкин (Лимфом на Буркит)

Вродени аномалии на червените кръвни клетки

• Бета Таласемия Майор
• Анемия на Блакфан-Даймъбд
• Чиста аплазия на червените кръвни клетки
• Сърповидно-клетъчни нарушения

Транспланти при наследствени заболявания, които засягат имунната система и други органи

• Хипоплазия на хрущялите и косата
• Болест на Гюнтер (Erythropoietic Porphyria)
• Синдром на сивите тромбоцити
• Синдром на Пиърсън
• Синдром на Швахман-Даймънд
• Системна мастоцитоза

Транспланти при вродени нарушения на метаболизма
Мукополизахаридози (MPS)

• Мукополизахаридози (MPS)
• Синдром на Хърлър (MPS-IH)
• Синдром на Шайе (MPS-IS)
• Синдром на Хънтър (MPS-II)
• Синдром на Санфилипо (MPS-III)
• Синдром на Моркио (MPS-IV)
• Синдром на Марото-Лами (MPS-VI)
• Синдром на Слай, недостиг на бета-глюкоронидаза (MPS-VII)
• Муколипидоза II (I-клетъчна болест)

Левкодистрофични нарушения

• Адренолевкодистрофия (ALD)/ Адреномиелоневропатия (AMN)
• Болест на Крабе (Глобоидноклетъчна левкодистрофия)
• Метахроматична левкодистрофия
• Болест на Палицеус-Мерцбахер

Лизозомни болести (на натрупването)

• Болест на Нийман-Пик
• Болест на Сандхоф
• Болест на Уолман

Други нарушения

• Синдром на Леш-Нихан
• Остеопетроза

Терапии на етап “клинично изпитване”
Автоимунни заболявания

• Болест на присадката срещу приемателя (GvHD)
• Диабет, тип 1
• Болест на Крон
• Ревматоиден артрит
• Лупус
• Множествена склероза

Сърдечно-съдови заболявания

• Корекции и възстановяване на сърдечния мускул
• Конгенитални сърдечни дефекти
• Критична исхемия на крайниците
• Болест на Бюргер
• Исхемичен удар

Неврологични заболявания

• Церебрална парализа
• Хипоксично-исхемична енцефалопатия (HIE)
• Аутизъм
• Травматично увреждане на мозъка
• Увреждане на гръбначния мозък (SCI)
• Увреждане на слуха (придобито сензориневрално)
• Амиотрофна латерална склероза (ALS)
• Склеродерма
• Болест на Алцхаймер
• Други дегенеративни състояния“

Ортопедични заболявания

• Корекция на отворено небце
• Възстановяване на хрущяли

Терапии със стволови клетки и генетични терапии при наследствени заболявания

• Болест на Канаван
• Церебрална адренолевкодистрофия
• Цистична фиброза
• Мускулна дистрофия на Дюшен
• Мускулна дистрофия на Бекер

Трансплантация на стволови клетки за други наследствени заболявания

• Епидермолиза булоза
• Лизозомни болести

Клинични изпитвания със стволови клетки от тъкан от пъпна връв
Автоимунни заболявания

• Болест на присадката срещу приемателя (GvHD)
• Диабет, тип 1
• Множествена склероза

Сърдечно-съдови заболявания

• Критична исхемия на крайниците
• Удар

Неврологични заболявания

• Наследствена атаксия

Различни области на регенеративната медицина

• Чернодробна цироза
• Изгаряния

Експериментални лечения
Генетична терапия и стволови клетки

• Спинална мускулна атрофия
• Критична исхемия на крайниците

Неврологични заболявания

• Болест на Алцхаймер
• Болест на Паркинсон

Регенеративна медицина

• Сърце (растеж на клетките на сърдечния мускул)
• Черен дроб (клетъчен растеж, цироза)