Темите за съхранението на стволови клетки и техните функции стават все по-популярни. Специалистите в тези области дават отговори на все повече въпроси, като откриват пред хората с проблеми много възможности, за които преди десетилетия не сме и мечтали. Все повече хора избират да съхраняват стволови клетки, като по този начин се застраховат за в бъдеще.
Знаете ли, че всеки нов метод за лечение или всяко ново лекарство преминава клинично проучване, за да се осигурят данни за безопасността и/или ефикасността от даденото лечение медикамент, апаратура и т.н. Клинични изпитвания са научни изследвания, които имат за цел да намерят отговори на научни въпроси и по-добри начини за лечение или превенция на заболявания. Това е единствения начин, който ни осигурява сто процентова информация за това как действа даденото лечение, дали има странични ефекти, ако има какви са те и всичко, което би било редно да знаем, преди да започнем да продаваме или да прилагаме даденото лечение. Те са основополагащи за изработването на иновативни лекарства и методи за лечение и превенция и са изключително важни. Ще поговорим малко по-подробно за това какво представляват клиничните изпитвания, защо се правят и до колко са достоверни. Клинични прочувания със столови клетки са се правели и продължават да се правят, като така науката подобрява своите знания за широкото им приложение . Тези изпитвания са възможни благодарение на доброволците (здрави доброволци и пациенти), които се съгласяват да участват и да изпробват нови лекарства и медицински изделия.
Клиничните изпитвания, обикновено се провеждат в болница или в центрове за медицински проучвания. Както вече казахме, в тях участват здрави добровоци или пациенти, като не е задъжлително те да стоят в болницата през целия период на проучването. Всеки един участник подписва информирано съгласие, преди да се включи в изпитването. То представлява писменото съгласие на пациента/участника, давано след предварително получена информация относно осъществяването на диагностична или терапевтична процедура, която засяга болния и включва големи, явни или значителни рискове, съгласно чл. 31 от Закона за народното здраве. Ефектите на лекарството или новия метод на лечение се наблюдават внимателно от специалисти през целия период на проучването. Всички участници участват само доброволно и също така са свободни да се оттеглят от изпитването по всяко време.
Клиничните проучвания могат да бъдат разделени на четири фази,като първите три са преди издаване на разрешение за употреба, а последната е след регистрацията на новия медикамент или метод. В първа фаза изпитванията предварително определят как действа лекарството при хора, помагат за опделянето на дозата. Те са кратки и в тях участват не повече от стотина доброволци. Основната цел на фаза едно е да се определи какво се случва след като лекарството се разтвори в човешкото тяло и какво се случва с тялото след като попадне лекарството в него. Звучи по-страшно, отколкото всъщност е. Първата фаза е много важна, защото с нея учените определят безопасността на даденото лекарство, рекации и как да се прилага. Следващата втора фаза ни дава отговори на въпросите за ефикасност. Тук участват до триста пациента, като в тази фаза не се ангажират здрави хора, а само такива със заболяването за което е конкретното ново лекарство или метод. В тази фаза се опрделеня оптималната доза за лекарството или тази доза, при която лекарството действа най-добре и има най-малко нежелани странични реакции. В третата фаза на проучването се включват много по-голяма група доброволци до няколко хиляди, за да се определи дали новото лекарство, може да се приеме както за безопасно, така и за ефективно. Целите на тази фаза са да се потвърдят резултатите за безопасност и ефективност от фаза 2, да се сравни новото лекарство с друго, вече познато или с плацебо, за да разберем дали новото има по-добър ефект от вече познатото или от нищо правенето ( плацебото). След това идва IV фаза, в която изследванията се провеждат след като вече има разрешение за употреба на новото лекарство. Новото лекарство се предписва в обичайната практика на медицинските специалисти, което позволява да се обработват резултатите, като се използва много по-голяма група участници. Изпитванията в тази фаза ни дават възможност да сравним действието с други лекарства предназначени за същото заболяване, да разработваме нови области за приложение на лекарството.
И за се върнем на темата за стволовите клетки, днес ще поговорим за терапия със стволови клетки за заболяване на ретината, по която няколко клинични проучвания в момента са в ход. Тези проучвания използват човешки стволови клетки от пъпна връх и костен мозък получени за лечение на зрителни нарушения. Въпреки, че ретината е сложна структура, много заболявания на външния слой на ретината могат да се дължат на дегенерация на относително прост епителен монослой: пигментния епител на ретината (RPE). Пигметния епител на ретината е много важна част, защото участва в обмена на веществата и в производството на растежня фактор и фоторецепторните функции. Много работа през последните десет години е фокусирана върху замяната на този монослой, първоначално с автоложен източник на клетки, а после и с използването на стволови клетки. Използвайки и двете групи стволови клетки- ембрионални стволови клетки и индуцирани плурипотентни стволови клетки, няколко изследователски групи са били в състояние да ръководят разграничаването на клетка, която показва много характеристики и морфологични сходства с клетката на RPE. Тези подходи съчетани с обширни рутинни ретинални хирургични опити правят стволови клетки, получени от RPE клетки идеални кандидати за трансплантация в ретината и за лечение на дегенеративни заболявания, като свързана с възрастта макулна дегенерация, болест на Stargardt и ретингова пигментоза, за които понастоящем няма лечебни процедури. В момента текат няколко клинични проучвания в първа фаза, използвайки терапия със стволови клетки за лечение на заболяване на ретината, като по този начин окото е един от първите органи, които се насочват към регенеративната медицина. Резултатите от тези проучвания са силно очаквани, не само за да се види дали терапията със стволови клетки е жизнеспособен подход, но също така да се направи оценка на имунния толеранс на терапията със стволови клетки. Един алтернативен подход към използването на диференцирани стволови е да се пресаждат само частично диференцирани стволови клетки или дори самите стволови клетки, които могат да произвеждат трофични фактори, които да спасят умиращите клетки и да възстановят функциите им.
Ретината е идеална мишена за терапии със стволови клетки по ред причини. Окото е лесно достъпен орган и има изобилие от хирургически опити в работата с ретината, които са улесненени заради прозрачната роговица. Тази прозрачност също спомага клиничната оценка след интервенция и позволява документация с фотография и други образни методи. Освен това, въпреки че ние сме зависими от зрението си за воденето на нормален живот, окото не е от съществено значение за поддържане на живота. Това позволява пълна оценка за живота на присадката, дори ако органът получател продължава да е неуспешен. Ретината е сложна многопластова тъкан, която предава информацията от светлинната енергия и я преобразува в електрическа енергия, която се предава към мозъка за изграждане на изображение на визуалната среда. Основните функции на пигментния епител на ретината включват транспортирането на хранителни вещества, рециклиране на ретинол, производството на пигмент и фагоцитозата на конус.
Едно от най-често срещаните заболявания на ретината дегенерация на макулата. Дегенерация на макулата е заболяване, което засяга макулата – централната част на ретината /намира се в задната част на окото/. Макулата е тази част от окото, която ни позволява да виждаме ясно дори и най-дребните детайли на даден предмет, да можем да четем или да караме кола. Макулната дегенерация повлиява гледането на близо и далеч, а някои всекидневни дейности, като вдяване на игла или четене прави дори невъзможни. Въпреки, че е нарушено централното зрение, периферното или страничното виждане е запазено.
Другото заболяване болест на Stargardt е наследствена форма на младежката дегенерация на макулата, което причинява прогресивна загуба на зрението, обикновено до точката на правната слепота. Няколко гена са свързани с разстройството. Симптомите за загуба на зрението, обикновено се развиват преди 20 г. и включват вълнисто зрение, слепи петна, размазване, нарушено цветно зрение, и трудности да се приспособят към слабо осветление.
Пиментозата на ретината или депигментация на ретината е наследствено заболяване, при което се наблюдава увреждане на ретината. Способността на очите да реагират на светлина е намалена. При заболяването конусовидните рецепторни клетки в ретината умират. Тези рецепторни клетки (колбички) се намират предимно върху външната повърхност на ретината и отговарят за периферното и нощно зрение. Заболяването причинява бавна загуба на зрението, която започва с намалено нощно зрение и загуба напериферното зрение. Почти всички видове депигментация на ретината са наследствени, причинени от неизправност на генетичната информация, предавана от родителя.
Регенеративните терапии със стволови клетки могат да станат стандартно средство за лечение на тежките заболявания на ретината, но те все още са далеч от рутинната клинична практика. Тези първи опити ще помогнат да отговорим на най-належащите въпроси за ефективността. Ембрионално извлечените стволови клетки се очертават подходящи за да образуват клетки с структурата и много от функциите на RPE, но произходът им е етично спорен въпрос. Така или иначе всички клинични изпитвания по този въпрос продължават и учените се стремят към намиране на решение на много от въпросите.
Клиничните изпитвания допринасят за нашето разбиране и напредък в лечението на много от най-тежките болести. Не напразно те са наречени „златен стандарт”, точно защото те ни дават най-коректната информация относно леченията. Много от леченията на днешните болести, които ние прилагаме постоянно, са резултат от клинчни проучвания. Специалистите непрекъснато се борят за появата на нови и нови методи и превенции.
